Thrombotargets consigue una orphan drug designation

La FDA ha concedido una orphan drug designation a una biotech española para el tratamiento de hemorragias en pacientes hemofílicos.


Trombotargets es una interesante compañía con una estructura corporativa no demasiado convencional en España.


Su pipeline está todavía poco avanzado pero parece prometedor. Lo más interesante es que está combinado con una plataforma tecnológica para la generación de nuevos compuestos.


Por el momento, esta compañía ha sido financiada por business angels y ayudas de diversas enitdades públicas españolas. Sin el apoyo de los gobiernos central y/o autonómico sería difícil llevar adelante proyectos tan prometedores como éste. Sin inversores que confíen en el gran beneficio que pueden generar éstas empresas, tampoco. ¿Cómo podemos aumentar la confianza de los inversores en España? El gran riesgo que supone apostar por la biotecnología desincentiva la inversión en este sector. La única manera de conseguir que se aumenten los inversores en biotecnología es promoviendo más empresas biotech. De esta manera se crearía una masa crítica con suficientes proyectos como para que los inversores puedan diversificar su riesgo entre diferentes opciones. Ya he comentado en este blog que se ha demostrado que una cartera de compañías biotech bien estructurada genera beneficios seguros. El estudio se hizo en EE.UU. que tiene un activo mercado. Seguro que no podemos generar un mercado como el americano en España, dado el tamaño de nuestra economía (novena en el mundo este año, por cierto) pero me pregunto si no sería posible crear un mercado único para las biotech...
Mientras tanto, proyectos como el de Thrombotargets deberán "buscarse la vida". Espero que esta compañía se una a las más sólidas biotecnológicas de nuestro país. Desde aquí les deseo la mejor suerte.

Eli Lilly cierra un acuerdo por 494 millones de dólares

Cuando las cosas se hacen bien, el mercado las reconoce. Una lluvia de dinero es lo que va a recibir MacroGenics Inc, una compañía no cotizada fundada hace solo 7 años (2000) con tecnología propiedad de la misma para diseño de porciones Fc de anticuerpos. Parte de sus fondos los ha recibido de compañías de capital riesgo.

Ambas compañías han cerrado un acuerdo estratégico global para desarrollar y comercializar un un anticuerpo monoclonal humanizado que se une a CD3 (anti-CD3) llamado Temlizumab así como otras moléculas anti CD3 contra enfermedades autoinmunes.

El acuerdo es bastante típico. El Teplizumab está en ensayo clínico pivotal en fases II/III para la indicación de diabetes tipo I.

MacroGenics recibe un pago inicial de 41 millones de dólares más 3 en financiación de conceptos acordados con Lilly. Luego puede recibir hasta 200 millones de dólares en pagos por hitos. Una vez comercializado, si es que tiene éxito, la compañía puede recibir hasta 250 millones más en hitos de ventas así como royalties escalados (que no se han publicado pero que van en consonancia con el actual estado de desarrollo del anticuerpo).

MacroGenics tiene derecho a vender Teplizumab para ciertas indicaciones en USA y, por su parte, Eli Lilly tiene la opción de poner 10 millones de dólares en la próxima ampliación de capital de MacroGenics.

Si todas las indicaciones para las que se puede registrar el Teplizumab tuvieran éxito y fueran aprobadas, MacroGenics podría recibir más de 600 millones de dólares por hitos.

Para Lilly este acuerdo le permite aumentar su pipeline de moléculas en últimos estadíos de desarrollo. MacroGenics... entra en el cielo de las biotechs, aunque esto no asegura para nada su supervivencia a largo plazo. Aún debe demostrar que su anti CD3 funciona y que su tecnología es fiable.

El problema de la administración de fármacos

Uno de los grandes problemas que surgen cuando hablamos de fármacos biotecnológicos es su naturaleza química. Aunque hoy en día se considera que cualquier fármaco que se desarrolle usando técnicas de biología molecular es un fármaco biotecnológico, hasta no hace mucho prácticamente solo se consideraban tales aquéllos cuya naturaleza era proteíca o eran moléculas complejas de origen natural. La realidad es que todavía muchas de las nuevas moléculas son de naturaleza protéica, como por ejemplo los anticuerpos.
La administración oral de este tipo de moléculas es inviable en la mayoría de los casos por razones obvias: no soportan la acided del estómago, el equipo de proteasas del intestino y/o no pueden atravesar las membranas dado su gran tamaño.
La administración parenteral es una solución muy conocida y utilizada pero no la única. Otras formas de administración pueden ser empleadas, lo que ha desarrollado una industria paralela especializada en este fascinante y complejo campo.
Empresas que diseñan y fabrican dispositivos de administración están a la orden del día y resultan ser excelentes negocios, complemento de la industria biotecnológica. No hay que perderlos de vista en el mapa. Son muchas veces la clave del éxito.

Bienvenida a los alumnos de la XIII edición del Máster en Biotecnología

La decimotercera edición del Máster de Biotecnología tiene una pinta excelente. En las tres clases que he compartido con ellos he podido encontrar gente preparada y muy interesada en este apasionante mundo. A todos ellos doy la bienvenida.
Os invito a usar este blog como medio de encuentro, comunicación y sana discusión.
Vivimos un momento muy interesante en la biotecnología en España. De acuerdo con el informe ASEBIO 2006, España es el país con más rápido crecimiento en Europa si exceptuamos Irlanda. No está nada mal pero lo cierto es que esto solo ayuda a cerrar el hueco existente con los principales países de Europa y nosotros. Tenemos que seguir haciendo un esfuerzo enorme para no perder el tren, tanto las administraciones públicas como las empresas y los inversores.
La reciente aprovación del Yondelis de PharmaMar nos debe servir de ejemplo y estímulo. Ha costado mucho esfuerzo y dinero, disgustos y sinsabores, muchas horas de dedicación y mucha ilusión. Ahora, todo esas cosas serán recompensadas. Dejadme que aporveche la bienvenida para felicitar a PharmaMar como empresa, a José María Fernández-Sousa, que podría haber vivido tranquilo sin meterse en este "charco" y sin embargo lo ha hecho con dedicación y en contra de muchas opiniones y a todos los empleados de la empresa que han puesto su granito de arena en la consecución de este logro histórico (algunos de los cuales se sentaron en las mismas aulas que ahora vosotros).

La internacionalización de las empresas biotecnológicas españolas, el único camino

No hay otra opción. El negocio de la biotecnología es un negocio global. No se puede pensar, bajo ningún concepto solo en mercados locales.
Nuestras mejores empresas biotecnológicas lo saben y lo cumplen. Con gran alegría he visto en Biospace el anuncio de que Digna Biotech, una empresa que se dedica a explotar los resultados de investigación del CIMA (Centro de Investigación Médica Aplicada, nacida del seno de la Universidad de Navarra) ha firmado un acuerdo con una compañía americana, Pro-Pharmaceuticals Inc.
El objeto del acuerdo es la aplicación del la plataforma de tecnología de carbohidratos de la americana con los nuevos desarrollos de Digna para el tratamiento de la Hepatitis C crónica.
Las compañías biotech punteras se están lanzando a las arenas de todo el mundo. Las pequeñas deben tomar buena nota. Seguro que no se harán grandes si no lo hacen.

Una vía para conseguir una vacuna contra la malaria

En una de las clases recientes estuvimos comentando los costes y las dificultades del desarrollo de fármacos. Elegir una patología con un bajo número de enfermos solo se justifica por las facilidades que las agencias reguladoras otorgan (orphan drug designation) pero sobre todo por un mercado de pacientes que puedan pagar,…
Así, enfermedades con prevalencias altas pero con pacientes pobres no son elegidas. Es el caso del paludismo (o malaria) o de la enfermedad de Chagas.
Resulta más rentable investigar en un fármaco antiobesidad o contra la calvicie. O lo que es más cruel, pensar en los viajeros occidentales que van a zonas de riesgo a la hora de buscar el mercado. Sin embargo, no se puede culpar a las farmas por actuar así. Dados los elevados costes de I+D del sector hacen falta productos rentables que permitan financiar los desarrollos de nuevos fármacos. Si las farma no tienen elevados ingresos no podrían desarrollar nuevos tratamientos… de los que al final nos beneficiamos todos.
Pero, ¿por qué no desarrollan tratamientos las instituciones públicas o las ONG’s? Simplemente porque no saben. Y, lo peor de todo, si supieran no tienen el impulso y la estructura necesarios para llevarlo a cabo.
¿Cómo se podría salvar ese gran inconveniente? Existe una organización llamada PATH (Program for Appropriate Technology in Health) que se define a sí misma como “una organización internacional sin ánimo de lucro que crea soluciones sostenibles, culturalmente relevantes que capacitan a comunidades de todo el mundo para romper los ciclos permanentes de falta de actuación sanitaria. Colaborando con diversos socios del sector, tanto públicos como privados, ayudamos a proveer de las apropiadas tecnologías sanitarias y estrategias vitales que cambian las formas en que las personas piensan y actúan”.
En vez de dedicarse a criticar a la industria farmacéutica PATH ha decidido colaborar con ella en el desarrollo de una vacuna. Conscientes de que no cuentan con los recursos y capacidades necesarios para desarrollarla por sí solos pero sí cuentan con la capaciadad financiera, están colaborando con GenVec Inc., una compañía biofarmacéutica sita en Maryland (EE.UU.) especializada en vacunas y terapia génica.
GenVec recibe dinero de PATH y de la Marina de los EE.UU. para llevar a cabo las investigaciones. De hecho, PATH acaba de entregar 750.000 $ a GenVec para financiar las investigaciones hasta final del año.¿No es un excelente modelo para abordar las patologías de los menos favorecidos? Creo que merece la pena considerarlo.

Bienvenida a la XII promoción del Máster de Biotecnología

Con cierto retraso quiero dar la bienvenida a los nuevos alumnos del Máster en Biotecnología. Y ya van XII promociones. La biotecnología es un sector que va a dar mucho que hablar en el futuro cercano y lo cierto es que los universitarios que estudian Ciencias de la Vida lo tienen claro. Esa creencia es la que ha alimentado el constante flujo de personas que desean aprender a gestionar empresas biotec.
Si hay una idea que hay que tener clara en la gestión empresarial es que hay que conocer el negocio. En biotecnología eso significa entender la ciencia que hay detrás de cada patente, de cada proyecto y en nuestra plataforma tecnológica.
¿Qué es más fácil, formar a un científico en temas de empresa o a una persona con titulación en ADE, Económicas o Finanzas en temas de ciencia? Creo que la respuesta es bastante más evidente. Sino, trate el lector de explicar alguien sin conocimientos en Ciencias de la Vida qué es un anticuerpo simplemente… Una locura, ¿verdad?
Por ello, tomemos el camino fácil y formemos a nuestros recién licenciados en el mundo de la empresa. Para eso estoy yo aquí.